简单地说,基因治疗就是用基因治病,例如,体内一个基因发生突变而导致疾病,那么用一个新的正确的基因来代替或补充它。从理论上讲,这种策略不仅可以治疗,而且可以治愈无数的人类遗传性疾病,但事实上,开发安全、有效的基因治疗是非常困难的。