基因疗法针对什么疾病？

遗传疗法是一种高科技的生物医学技术,它通过将人体正常基因或治疗基因以某种方式转移到人体靶细胞上,纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。遗传疗法有别于传统疗法:一般而言,对疾病的治疗是针对由基因异常引起的各种症状,而基因疗法则针对疾病的根源——基因异常本身。