强直性肌营养不良新药？

本组病例均未发现强直性肌营养不良1型特效药,全球发生率为1/8000。这一疾病对人体细胞的损伤正在得到进一步的研究。在蛋白质合成的第一步,突变的DMPK基因转变成RNA,RNA中重复的序列使其与其它蛋白质相结合,即肌盲样蛋白(MBNL),后者调节RNA的相关过程。肌盲样蛋白是由突变的RNA结合而成,它的功能无法正常发挥,从而引起一系列蛋白质合成问题。