靶向药物治疗是一种针对癌细胞特定分子或基因突变的精准治疗方法，属于现代肿瘤治疗的重要组成部分。其核心机制是通过特异性阻断肿瘤生长、增殖或转移的关键信号通路，在减少对正常细胞损伤的同时提高疗效。该治疗方式通常适用于存在明确分子靶点的癌症患者。
1、作用机制靶向药物通过识别并结合癌细胞表面的特定受体、酶或基因突变产物，干扰肿瘤细胞的增殖和存活信号。例如，部分药物可抑制表皮生长因子受体信号传导，阻断癌细胞分裂；另一些则通过抗血管生成作用切断肿瘤的营养供应。
2、适用疾病主要应用于非小细胞肺癌（EGFR突变）、乳腺癌（HER2阳性）、慢性粒细胞白血病（BCR-ABL融合基因）等具有明确分子特征的恶性肿瘤。临床使用前需通过基因检测确认靶点存在。
3、治疗优势与传统化疗相比具有更强的靶向性，能显著降低脱发、骨髓抑制等全身性副作用。临床数据显示，晚期肺癌患者使用EGFR-TKI靶向药的中位生存期可达2-3年，较化疗提升约30%。
4、局限性部分患者会出现获得性耐药，治疗1-2年后可能出现T790M等二次突变。约30%-40%的肿瘤缺乏可作用靶点，且存在个体疗效差异，需定期进行影像学和分子监测。
5、治疗流程包括组织活检获取病理标本、二代测序确定分子分型、多学科会诊制定方案等环节。治疗期间需每2-3个月评估疗效，并根据病情变化调整用药策略。
靶向治疗需在肿瘤专科医生指导下进行，治疗前必须完成规范的分子检测。用药期间出现皮肤皮疹、腹泻等不良反应时，应及时与主治医师沟通调整方案。随着生物标志物研究的深入，PD-1/PD-L1抑制剂等免疫靶向药物正在拓展临床应用范围。