靶向药是一类针对疾病发生、发展过程中起关键作用的特定分子进行精准干预的药物。这类药物通过特异性识别并结合肿瘤细胞或病变组织的靶点，从而更精准地抑制疾病进展，减少对正常组织的损伤。
1.作用机制
靶向药的作用基础是分子靶点理论。这类药物设计时已明确其作用靶标，如某些癌细胞的特定基因突变、过度表达的蛋白质或异常信号通路。例如，吉非替尼可针对表皮生长因子受体突变，阻断肿瘤细胞增殖信号传导。
2.常见类型
根据作用靶点不同，可分为小分子酪氨酸激酶抑制剂和单克隆抗体两大类。前者如伊马替尼可通过穿透细胞膜抑制胞内激酶活性；后者如曲妥珠单抗则通过结合细胞表面抗原发挥作用。近年来还发展了PARP抑制剂、免疫检查点抑制剂等新型靶向药物。
3.适用疾病
主要应用于恶性肿瘤治疗，如非小细胞肺癌、乳腺癌、慢性粒细胞白血病等。部分药物也用于类风湿关节炎、银屑病等免疫性疾病，如托珠单抗可特异性抑制白细胞介素-6受体。
使用靶向药需严格遵循医嘱，治疗前需进行基因检测确认靶点存在。治疗过程中需定期监测疗效及不良反应，常见副作用包括皮疹、腹泻等。值得注意的是，部分患者可能出现耐药现象，此时需及时调整治疗方案。