靶向治疗是一种针对特定分子靶点的精准医疗手段，主要通过干扰肿瘤细胞生长所需的特定分子来发挥作用。其核心作用包括精准识别肿瘤细胞、阻断异常信号传导以及减少对正常细胞的损伤。
1、精准识别肿瘤细胞
靶向治疗药物能够特异性地识别癌细胞表面的特定蛋白质或基因突变，例如表皮生长因子受体（EGFR）或人表皮生长因子受体2（HER2）。这种识别依赖于药物与靶点分子的高亲和力结合，从而避免对正常组织造成广泛损伤。
2、阻断异常信号传导
肿瘤细胞的增殖往往由异常激活的信号通路驱动。例如针对BCR-ABL融合基因的酪氨酸激酶抑制剂，可通过占据ATP结合位点阻断下游促增殖信号的传递。这种精准干预可使肿瘤细胞周期停滞或诱导凋亡。
3、减少正常细胞损伤
与传统化疗相比，靶向治疗的选择性作用使其骨髓抑制、消化道反应等副作用发生率降低约30%-50%。但可能产生皮疹、高血压等靶点相关不良反应，需定期监测血压、肝功能等指标。
进行靶向治疗前需完成基因检测，如肺癌患者需检测EGFR、ALK等驱动基因，乳腺癌需检测HER2表达状态。治疗期间应每2-3个月进行影像学评估，并根据耐药情况调整治疗方案。出现间质性肺炎、QT间期延长等严重并发症时需立即停药并干预。