骨化三醇作为活性维生素D的衍生物，通常适用于慢性肾脏病相关低钙血症、甲状旁腺功能减退症、佝偻病或骨软化症、骨质疏松症以及术后甲状旁腺功能低下等疾病的治疗。其作用机制主要与调节钙磷代谢、促进肠道钙吸收相关。
1、慢性肾脏病相关低钙血症
慢性肾脏病患者因肾功能受损，无法有效将维生素D转化为活性形式，导致钙吸收障碍和低钙血症。骨化三醇可直接替代肾脏活化功能，促进肠道对钙的吸收，并抑制甲状旁腺激素过度分泌，从而改善钙磷代谢紊乱。
2、甲状旁腺功能减退症
该疾病因甲状旁腺激素分泌不足，引发低钙血症和高磷血症。骨化三醇通过增强肠道钙吸收、减少尿钙排泄，并间接抑制骨骼钙释放，帮助维持血钙水平稳定。
3、佝偻病或骨软化症
由于维生素D缺乏或代谢异常，导致骨骼矿化障碍。骨化三醇可促进小肠对钙磷的吸收，提高血钙和血磷浓度，为骨基质矿化提供必要条件，改善骨骼畸形和疼痛症状。
4、骨质疏松症
骨化三醇通过增加肠道钙吸收效率，提升血钙浓度，减少骨骼钙流失。同时可刺激成骨细胞活性，促进骨形成，尤其适用于老年性骨质疏松或糖皮质激素诱导的骨量减少。
5、术后甲状旁腺功能低下
甲状腺或甲状旁腺手术后可能出现暂时性或永久性甲状旁腺功能低下。骨化三醇可替代内源性活性维生素D的生理功能，缓解术后急性低钙血症引发的抽搐、麻木等症状。
使用骨化三醇需严格遵循医嘱，治疗期间需定期监测血钙、血磷及尿钙水平，避免高钙血症发生。服药期间应限制高钙饮食，注意观察是否出现食欲减退、恶心等不良反应。肾功能异常者需调整剂量，同时避免与含镁制剂合用以防电解质紊乱。