他汀类药物对家族性高胆固醇血症通常有效，但可能需要联合其他降脂药物共同治疗。家族性高胆固醇血症患者因基因突变导致低密度脂蛋白胆固醇代谢异常，他汀类药物作为一线治疗药物可显著降低胆固醇水平，但部分患者需调整剂量或联合用药以达标。
他汀类药物通过抑制胆固醇合成关键酶，减少肝脏胆固醇生成并增强低密度脂蛋白受体活性，从而降低血液中低密度脂蛋白胆固醇水平。对于杂合子型患者，常规剂量他汀类药物可使低密度脂蛋白胆固醇降低30%-50%。对于纯合子型或严重病例，单用他汀类药物可能无法达到理想控制目标，此时需要联合依折麦布等胆固醇吸收抑制剂。当药物联合治疗仍效果不佳时，新型生物制剂如PCSK9抑制剂可作为补充治疗选择，这类药物通过增强低密度脂蛋白受体回收机制发挥协同降脂作用。
确诊家族性高胆固醇血症的患者应定期监测血脂谱和肝功能，治疗期间需注意肌肉疼痛等不良反应。建议每3-6个月复查血脂水平，根据检测结果及时调整治疗方案。日常生活中需配合低胆固醇饮食和规律运动，严格戒烟并控制体重。具体用药方案应由心血管专科医生根据患者基因型、基础疾病等情况制定。