小金丸作为中成药，一般具有散结消肿、化瘀止痛、活血通络、祛风除湿、调节免疫等功效和作用。其组方遵循中医理论，通过多味药材配伍发挥协同效应。
1、散结消肿
方中人工麝香等成分能疏通经络阻滞，对于痰瘀互结形成的甲状腺结节、乳腺增生等体表包块，可通过软化消散作用改善局部肿胀。现代研究显示其能降低炎症因子水平。
2、化瘀止痛
乳香、没药等活血药材可改善气血运行，缓解因血瘀引起的经期腹痛或跌打损伤后的瘀血疼痛，临床常用于妇科痛经及软组织挫伤。
3、活血通络
该药能促进微循环，对风寒湿邪闭阻引起的关节僵直、活动受限有改善作用，适用于类风湿性关节炎早期症状。
4、祛风除湿
木鳖子等成分具有驱散外邪的作用，可减轻风湿痹证导致的关节沉重、酸胀等湿邪滞留症状。
5、调节免疫
实验研究表明该方可调节T淋巴细胞亚群比例，对自身免疫性疾病如桥本甲状腺炎有一定辅助治疗作用，但需配合规范治疗。
服用小金丸需注意严格遵循医嘱，孕妇及过敏体质者禁用。治疗期间需定期复查肝肾功能，出现皮疹、恶心等不良反应应及时停药。本药不宜与阿司匹林等抗凝药物同服，避免增加出血风险。甲状腺疾病患者使用时应监测激素水平变化。