珠蛋白生成障碍性贫血一般无法完全治愈，但通过规范治疗可以有效控制症状并改善生活质量。该病属于遗传性溶血性贫血，目前尚无根治方法，需根据不同类型和严重程度采取相应治疗措施。
对于中间型或重型珠蛋白生成障碍性贫血，需长期进行规律性红细胞输注以维持血红蛋白水平，同时配合祛铁治疗减少铁过载。造血干细胞移植是当前唯一可能实现临床治愈的手段，但存在配型成功率低、移植风险大等限制。近年来基因治疗技术如CRISPR-Cas9基因编辑在临床试验中显示出潜力，为未来治疗提供了新方向。
患者应定期监测血红蛋白和铁蛋白指标，在血液科医生指导下制定个性化治疗方案。建议育龄夫妇进行基因检测和遗传咨询，通过胚胎植入前遗传学诊断等技术可有效阻断致病基因的垂直传播。规范治疗下多数患者可获得接近正常寿命的生存期。