通常需要根据类型和病情严重程度进行判断。部分患者通过规范治疗可达到临床治愈效果，但存在个体差异。
珠蛋白生成障碍性贫血属于遗传性溶血性疾病，由于基因缺陷导致血红蛋白合成异常。对于中间型或重型患者，若符合条件并成功接受异基因造血干细胞移植，可能实现根治。但该治疗方式存在配型困难、费用较高及移植风险等因素限制，实际适用人群有限。多数患者需依赖长期输血配合祛铁治疗，如使用去铁胺、去铁酮等药物，以维持血红蛋白水平并减少铁过载对器官的损害。
轻型珠蛋白生成障碍性贫血患者通常无需特殊治疗，可通过日常观察和定期检查监测病情。建议所有珠蛋白生成障碍性贫血患者保持均衡饮食，避免感染诱发溶血，育龄人群应进行遗传咨询。治疗方案的制定需由血液科医生根据具体病情评估，患者不宜自行调整治疗方案。