骨髓瘤的靶向治疗主要通过精准抑制肿瘤细胞生长、减少对正常组织的损伤等方式发挥作用，其优势主要包括精准性强、副作用较少、提高缓解率、延长生存期以及协同增效等。
1、精准性强
靶向治疗通过特异性作用于骨髓瘤细胞表面的特定分子靶点（如CD38、BCMA等），直接阻断肿瘤细胞的增殖信号通路或诱导其凋亡。这种精准作用机制减少了对正常造血细胞和其他健康组织的损伤，与传统化疗相比更具针对性。
2、副作用较少
由于靶向治疗对非肿瘤细胞的干扰较小，患者出现脱发、严重骨髓抑制、消化道反应等传统化疗常见副作用的概率显著降低。例如，蛋白酶体抑制剂可能引起周围神经病变，但发生率较化疗药物更低且可通过调整剂量控制。
3、提高缓解率
临床研究显示，硼替佐米、卡非佐米等靶向药物联合方案可使多发性骨髓瘤的总体缓解率提升至60%-80%，部分患者甚至能达到完全缓解。这种高缓解率为后续巩固治疗和维持治疗创造了有利条件。
4、延长生存期
靶向药物如来那度胺、达雷妥尤单抗的应用，使骨髓瘤患者的中位生存期从传统的3-5年延长至7-10年。对于复发/难治性患者，新型CAR-T细胞疗法等靶向治疗仍能提供超过12个月的无进展生存期。
5、协同增效
靶向治疗与化疗、免疫调节剂或自体干细胞移植联用时，可通过不同作用机制产生协同效应。例如，硼替佐米可增强地塞米松的抗肿瘤效果，而CD38单抗与来那度胺联用能显著提升治疗应答深度。
骨髓瘤患者选择靶向治疗方案时，需进行全面的基因检测和分期评估。治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能及靶向药物相关毒性反应，出现感染迹象或神经症状需及时就医调整治疗方案。