矮小症的治疗效果与开始干预的年龄密切相关，通常在4-6岁启动治疗较为理想。青春期前骨骼未闭合时是治疗的关键窗口期，此时通过医学干预可显著改善最终身高。
矮小症的治疗时机需结合病因及个体发育情况。生长激素缺乏症患儿在确诊后应尽早开始补充重组人生长激素，5岁前干预可减少与同龄人的身高差距。特发性矮小、小于胎龄儿等类型若在4-6岁期间身高仍低于同性别、同年龄儿童两个标准差，建议启动评估治疗。对于甲状腺功能减退等代谢性疾病导致的矮小，在纠正原发病后3-6个月内若生长速率未改善，需考虑联合生长干预。治疗过程中需每3-6个月监测身高增速、骨龄及激素水平，根据动态评估调整方案。
建议家长定期记录儿童生长曲线，发现生长速率年增幅不足5厘米或持续低于生长曲线第3百分位时，应及时至儿童内分泌科就诊。临床治疗需在专业医师指导下进行，通过骨龄片、激发试验等全面评估制定个体化方案。值得注意的是，即便错过理想治疗年龄，在骨龄未完全闭合前（男孩骨龄16岁、女孩骨龄14岁前）仍可尝试干预，但疗效会随年龄增长递减。