血小板生成素是一种主要由肝脏产生的糖蛋白激素，具有促进血小板生成和调节巨核细胞发育的作用。它通常用于治疗血小板减少症，但需在医生指导下使用。
1、定义与来源
血小板生成素简称TPO，属于造血生长因子的一种，主要由肝脏实质细胞分泌。其分子结构包含受体结合域和稳定结构域，能够特异性结合骨髓中的巨核细胞表面受体。
2、生理功能
该激素通过与巨核细胞表面的c-Mpl受体结合，激活JAK-STAT信号通路，促进巨核细胞增殖分化。同时能延长血小板寿命，维持外周血血小板计数在正常范围。研究显示其浓度与血小板数量呈负反馈调节关系。
3、临床应用
重组人血小板生成素注射液被批准用于化疗后血小板减少症，可缩短血小板恢复时间。对于特发性血小板减少性紫癜患者，能提升血小板至安全水平。肝病患者因合成能力下降，可考虑外源性补充治疗。
4、使用注意事项
治疗期间需定期监测血小板计数，避免过度升高导致血栓风险。可能出现发热、肌肉酸痛等不良反应，肾功能不全者需调整剂量。禁止用于存在骨髓纤维化或恶性肿瘤活动期患者。
血小板减少症患者使用该药物时应严格遵循血液科医师指导，治疗期间建议每周检测血常规。若出现视力模糊或胸痛等症状，需立即停药并就医。日常需避免剧烈运动和外伤，预防出血风险。