血小板生成素是一种由肝脏产生的内源性激素，主要参与调控血小板的生成和分化。其作用一般涉及促进巨核细胞成熟、调节血小板数量、治疗血小板减少症、作为药物应用以及受负反馈调节等。
1、促进巨核细胞成熟
血小板生成素通过与骨髓中巨核细胞表面的受体结合，激活相关信号通路，促进巨核细胞的增殖、分化和成熟，从而为血小板生成奠定基础。
2、调节血小板数量
当外周血中血小板数量减少时，血小板生成素的分泌会增加，刺激骨髓加速生成血小板；反之，当血小板数量恢复正常后，其分泌会相应减少，维持动态平衡。
3、治疗血小板减少症
对于化疗后、免疫性血小板减少症等情况，临床可使用重组人血小板生成素（如rhTPO）或血小板生成素受体激动剂（如艾曲泊帕）进行治疗，以提升血小板水平。
4、作为药物应用
除天然激素外，人工合成的血小板生成素类药物包括注射用重组人血小板生成素、罗米司亭等，需在医生指导下使用，并定期监测血小板计数变化。
5、受负反馈调节
血小板生成素的分泌水平与血小板数量呈负相关。当血小板被过度破坏或生成不足时，机体通过该机制促进代偿，但病理状态下这种调节可能失效。
血小板生成素相关药物需严格遵循血液科医师的处方使用，治疗期间需定期复查血常规，避免与其他影响血小板的药物联用。若出现皮下瘀斑、鼻出血等异常出血症状，应及时就医调整治疗方案。