多肽药物主要通过靶向特定受体或分子、调节生理功能、替代缺陷蛋白、抑制病原体生长以及调节免疫反应等方式治疗疾病。其作用机制多样，能够针对不同疾病提供精准治疗，具有较高的安全性和有效性。
1、靶向特定受体或分子
多肽药物通过模拟天然多肽的结构，精准识别并结合细胞表面的特定受体或信号分子，从而激活或抑制相关信号通路。例如，GLP-1受体激动剂可结合胰岛细胞受体促进胰岛素分泌，用于治疗2型糖尿病。
2、调节生理功能
部分多肽通过调节人体内分泌或代谢过程发挥作用。如生长激素释放肽可刺激垂体释放生长激素，改善生长激素缺乏症；而降压肽能抑制血管紧张素转换酶活性，从而降低血压。
3、替代缺陷蛋白
对于因基因突变导致的功能性蛋白缺失，人工合成的多肽可进行替代治疗。胰岛素是最典型代表，通过外源性补充调节糖尿病患者的血糖水平。凝血因子VIII多肽制剂则用于血友病A型的替代治疗。
4、抑制病原体生长
抗菌肽通过破坏细菌细胞膜完整性发挥杀菌作用，如多粘菌素B可对抗革兰氏阴性菌感染。抗病毒肽则通过阻断病毒与宿主细胞融合过程，抑制HIV等病毒的复制。
5、调节免疫反应
免疫调节肽可双向调节免疫功能，如胸腺肽α1能增强T细胞活性，用于慢性乙型肝炎辅助治疗；而某些免疫抑制肽可特异性阻断T细胞活化通路，应用于器官移植抗排斥反应。
使用多肽药物需严格遵循医嘱，因其可能存在过敏反应或代谢异常等风险。治疗过程中需定期监测靶器官功能及药物代谢情况，根据个体反应调整给药方案。部分多肽需特殊给药方式（如皮下注射）以维持生物活性，患者应掌握正确操作方法。