血友病目前尚不能完全治愈,但通过规范治疗可以有效控制症状并改善患者生活质量。该病属于遗传性凝血功能障碍疾病,需终身进行管理。
血友病的治疗核心在于补充缺乏的凝血因子。替代疗法通过输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ制剂,能使凝血功能暂时恢复正常水平,在急性出血时需及时使用。对于重型患者,预防性定期输注可显著减少自发性出血风险。近年来新型凝血因子制剂如重组凝血因子、长效凝血因子等,使治疗效果持续时间和用药频次得到优化。
除替代治疗外,抗纤溶药物如氨甲环酸能辅助控制黏膜出血,去氨加压素可轻度提升部分轻型患者的凝血因子水平。物理康复治疗有助于改善关节出血导致的运动功能障碍。值得关注的是,基因治疗作为前沿技术,在临床试验中已使部分患者实现凝血因子长期稳定表达,为功能性治愈带来希望。
血友病患者需建立规律的随访体系,在血液科医生指导下制定个体化治疗方案。日常生活中应避免剧烈运动和外伤风险,注意口腔卫生预防牙龈出血。建议患者随身携带疾病识别卡,出血时及时就医。虽然该病无法根治,但规范化的综合管理可使多数患者获得接近正常人的生存预期。