口腔溃疡的治疗药物选择需根据患者具体病情决定，不存在适用于所有人的“最有效”药物。通常可遵医嘱使用局部抗菌药物、止痛药物、促进愈合药物，必要时需配合全身治疗及日常护理。
1、局部抗菌药物
氯己定含漱液能抑制口腔细菌繁殖，减少溃疡面感染风险；西地碘含片通过释放碘分子发挥广谱杀菌作用；西瓜霜喷剂含黄连、冰片等成分，具有清热解毒功效。此类药物每日使用3-4次，可直接作用于创面。
2、止痛药物
利多卡因凝胶通过阻断神经传导快速缓解疼痛，但需注意单次使用不超过2g；苯佐卡因凝胶可局部麻醉黏膜，建议餐前15分钟使用以减轻进食刺激。此类制剂不宜长期连续使用超过1周。
3、促进愈合药物
重组人表皮生长因子凝胶能加速上皮细胞增殖，通常每日涂抹2-3次；口腔溃疡贴含醋酸地塞米松等成分，具有抗炎和物理隔离作用。维生素B12溶液局部湿敷可通过营养神经促进修复。
4、全身治疗
反复发作患者可口服维生素B族、锌制剂等营养补充剂，免疫功能异常者可短期使用沙利度胺片。中成药如口炎清颗粒适用于阴虚火旺型溃疡，需辨证使用。
5、日常护理
保持口腔卫生需选用软毛牙刷，避免损伤黏膜。饮食应减少辛辣、过烫食物摄入，多食用富含维生素C的猕猴桃、草莓等水果。每日饮水量建议达到1500-2000ml。
口腔溃疡用药需在医生指导下进行，特别是糖皮质激素类药物不可擅自使用。若溃疡直径超过1cm、持续3周未愈或伴有发热等症状，应及时就诊排查白塞病、口腔癌等疾病。治疗期间注意观察药物不良反应，如使用含麻药制剂后出现局部肿胀需立即停用。