肌营养不良目前尚无法完全治愈，但通过规范治疗可以改善症状并延缓病情进展。该病属于遗传性肌肉变性疾病，治疗重点在于维持肌肉功能和生活质量。
1、杜兴型肌营养不良
这是最常见且严重的类型，多在儿童期发病。目前临床主要采用糖皮质激素如泼尼松、地夫可特等药物延缓肌肉退化进程，配合康复训练维持关节活动度，需要终身进行多学科联合管理。
2、贝克尔型肌营养不良
该类型病情进展相对缓慢，除使用糖皮质激素外，需定期进行心肺功能监测。出现心肌受累时可使用血管紧张素转换酶抑制剂，呼吸功能下降时需使用无创通气支持。
3、支持治疗
包括物理治疗延缓关节挛缩，矫形器辅助行走，营养支持维持合理体重。基因治疗、外显子跳跃疗法等新型治疗手段正在临床试验阶段，为未来治疗带来希望。
医学界对肌营养不良的研究持续取得突破，2023年我国已有针对特定基因突变的反义寡核苷酸药物进入临床试验。患者应定期在神经肌肉疾病专科随访，通过规范治疗多数患者可显著延长行走能力期限，部分类型患者生存期已延长至40岁以上。