MEK1/2抑制剂的新适应症能否获得突破性治疗认定，通常取决于其临床数据是否满足显著优于现有疗法的标准。目前研究显示，该类药物在部分肿瘤及罕见病领域展现出潜力，但需结合具体适应症评估。
MEK1/2抑制剂通过阻断MAPK信号通路发挥抗肿瘤作用，在BRAF突变的黑色素瘤中已取得明确疗效。针对非小细胞肺癌、低级别浆液性卵巢癌等新适应症的II期临床试验显示，客观缓解率较传统化疗提升约30%-40%，中位无进展生存期延长2-3个月。在Ⅰ型神经纤维瘤病的临床研究中，selumetinib使70%患者肿瘤体积缩小超过20%，这可能符合罕见病突破性治疗认定要求。
监管审查重点关注未满足临床需求程度和疗效优势强度。对于存在明确驱动基因突变且缺乏有效治疗方案的适应症，如NRAS突变型黑色素瘤，MEK抑制剂联合CDK4/6抑制剂的协同效应使疾病控制率提升至65%，较单药治疗提高25个百分点。但需注意间质性肺炎、视网膜静脉阻塞等3级以上不良反应发生率约15%-20%，安全性数据影响审批决策。
开发企业应重点推进伴有生物标志物筛选的精准医疗研究，完善伴随诊断体系。针对KRASG12C突变结直肠癌的临床试验需扩大样本量，目前小样本研究显示疾病控制率58%，但完全缓解病例较少。与免疫检查点抑制剂联用的研究显示协同抗肿瘤效应，但需平衡自身免疫性不良反应风险。