基因疗法通常可用于治疗遗传性疾病、某些恶性肿瘤以及眼科疾病等。该治疗方法通过纠正或补偿缺陷基因，达到治疗目的，但具体应用需严格遵循医学指征。
1、遗传性疾病
基因疗法在单基因遗传病中应用较多。例如，遗传性视网膜病变患者因特定基因突变导致视力受损，通过导入正常基因可部分恢复视功能。血友病患者缺乏凝血因子，基因治疗可帮助肝脏持续生成所需因子，减少出血风险。脊髓性肌萎缩症则通过基因替代治疗改善运动功能。
2、恶性肿瘤
针对某些血液系统肿瘤，CAR-T细胞疗法通过基因修饰T细胞增强其识别和杀伤肿瘤的能力。实体瘤治疗中，溶瘤病毒经基因改造后能选择性感染癌细胞并激活免疫反应。此外，基因编辑技术可用于修复导致癌症的突变基因。
3、眼科疾病
除遗传性视网膜病变外，Leber先天性黑蒙等疾病可通过视网膜下注射基因药物治疗。部分角膜营养不良性疾病也正在开展基因疗法临床试验，通过病毒载体将正常基因导入角膜细胞。
基因疗法目前仍处于快速发展阶段，需在专业医疗机构进行评估。治疗前需充分了解潜在风险，如免疫反应、基因脱靶效应等，严格遵循医嘱进行基因检测和疗效监测。对于罕见病患者，建议通过正规渠道参与临床试验获取治疗机会。