地中海贫血的严重程度因类型不同而有较大差异，轻型患者可能症状轻微甚至无症状，而重型患者可能出现危及生命的并发症。该病的危害性主要体现在血液携氧能力下降、铁过载损伤器官以及治疗难度较大等方面。
1、不同类型严重性差异
轻型地中海贫血患者通常仅有轻度贫血或无明显症状，对日常生活影响较小。中间型患者可能出现中度贫血，伴随面色苍白、易疲劳等表现。重型β地中海贫血患儿在出生后3-6个月会出现进行性加重的贫血，需终身规范治疗。
2、并发症风险较高
长期输血治疗可能导致铁沉积在心脏、肝脏等器官，引发心肌病、肝硬化等严重并发症。未规范治疗的重型患者可能出现骨骼畸形、生长发育迟滞，女性患者还可能面临生育风险增高的问题。
3、规范治疗可改善预后
通过定期输血维持血红蛋白水平，配合去铁胺、地拉罗司等去铁治疗，能有效减少铁过载损害。造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法，但存在配型困难和手术风险。基因治疗等新疗法为患者带来新希望。
地中海贫血患者需建立规律随访制度，每3个月监测血清铁蛋白水平，每年进行心脏、肝脏功能评估。育龄夫妇建议做好遗传咨询和产前诊断，重型患儿出生后应尽早开始规范治疗。通过科学的疾病管理，多数患者能获得较好的生活质量。