甲氨蝶呤作为抗代谢类抗肿瘤药物，通常具有抗肿瘤、免疫抑制、抗炎、调节细胞增殖以及引发不良反应等作用。该药物需在医生指导下使用，避免自行用药。
1、抗肿瘤
甲氨蝶呤通过抑制二氢叶酸还原酶，干扰肿瘤细胞DNA合成，从而抑制其增殖。临床上常用于治疗急性淋巴细胞白血病、绒毛膜癌等恶性肿瘤，对快速分裂的肿瘤细胞具有选择性杀伤作用。
2、免疫抑制
该药能抑制T淋巴细胞活化及炎性因子释放，降低异常免疫反应。在器官移植后，可用于预防排斥反应，通过调节免疫细胞功能维持移植物存活。
3、抗炎
对于类风湿性关节炎等自身免疫性疾病，甲氨蝶呤可减少滑膜炎症细胞浸润，抑制关节滑膜增生，延缓骨质破坏进程，通常每周小剂量给药一次。
4、调节细胞增殖
通过干扰表皮细胞DNA合成，抑制银屑病异常的角质形成细胞过度增殖，改善皮肤红斑和鳞屑症状，常作为中重度银屑病的系统治疗选择。
5、引发不良反应
常见副作用包括口腔黏膜炎、恶心呕吐等消化道反应，与药物影响消化道黏膜细胞再生有关。骨髓抑制表现为白细胞减少，因造血干细胞分裂受阻。长期使用可能引起转氨酶升高，需定期监测肝功能。
使用甲氨蝶呤期间应严格遵医嘱进行血常规、肝肾功能监测。出现发热、口腔溃疡或异常出血时应及时就诊。育龄期女性用药期间需采取避孕措施，结束治疗6个月后方可备孕。