别嘌醇作为一种降尿酸药物，一般具有抑制尿酸生成、预防尿酸结石形成、减少痛风急性发作、治疗继发性高尿酸血症以及保护肾功能等功效和作用。该药物通过调节嘌呤代谢过程发挥治疗效果。
1、抑制尿酸生成
别嘌醇是黄嘌呤氧化酶抑制剂，能够阻断次黄嘌呤转化为黄嘌呤，并进一步抑制黄嘌呤转化为尿酸的关键步骤。这种作用可使血尿酸浓度降低约60%，对于控制高尿酸血症具有核心作用。
2、预防尿酸结石形成
通过持续降低血液和尿液中的尿酸浓度，可减少尿酸盐在关节、肾脏等部位的沉积。长期规律用药能使尿酸盐结晶逐渐溶解，预防新结石的形成，尤其适用于有泌尿系结石病史的患者。
3、减少痛风急性发作
持续控制血尿酸水平在360μmol/L以下，可有效降低痛风复发风险。需注意初始治疗时可能诱发痛风发作，建议联合使用秋水仙碱进行预防。
4、治疗继发性高尿酸血症
对于肿瘤溶解综合征、骨髓增殖性疾病等继发性尿酸升高，该药物能快速降低尿酸水平，预防急性肾损伤。在化疗前预防性使用效果显著。
5、保护肾功能
通过减少尿酸盐在肾小管沉积，可改善尿酸性肾病患者的肾功能指标。对于伴有慢性肾脏病的高尿酸患者，需根据肌酐清除率调整剂量。
使用该药物需监测肝肾功能，初始治疗建议从50-100mg/日逐步增量。治疗期间应保持每日2000ml以上饮水量，避免与硫唑嘌呤、巯嘌呤等药物联用。出现皮疹等过敏反应需立即停药就诊，HLA-B*5801基因阳性者禁用。