奥希替尼是一种针对表皮生长因子受体（EGFR）突变阳性的非小细胞肺癌患者的靶向治疗药物，其功效作用主要包括抑制EGFR突变蛋白、延缓疾病进展、穿透血脑屏障、延长生存期以及减少耐药性。该药物在特定基因突变类型的肺癌治疗中具有重要地位。
1、抑制EGFR突变蛋白
奥希替尼通过选择性结合EGFR敏感突变（如19外显子缺失和L858R突变）及T790M耐药突变，阻断异常信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖。相较于早期EGFR-TKI药物，它对突变型EGFR的亲和力更高。
2、延缓疾病进展
临床试验数据显示，奥希替尼作为一线治疗时，中位无进展生存期可达18.9个月，较传统靶向药物延长约8个月。对于T790M耐药突变患者，其疾病控制率超过70%。
3、穿透血脑屏障
奥希替尼具有较强中枢神经系统渗透能力，能有效抑制脑转移病灶的生长。研究显示其脑转移患者的客观缓解率可达54%，显著降低颅内病灶进展风险。
4、延长生存期
在晚期EGFR突变肺癌患者中，奥希替尼治疗组的中位总生存期可达38.6个月，较标准治疗方案提高约7个月，且能维持较好的生活质量评分。
5、减少耐药性
通过精准抑制T790M耐药突变，奥希替尼可将传统EGFR-TKI耐药后的中位无进展生存期延长至10.1个月，部分患者可持续获益超过2年。
该药物需在基因检测指导下使用，常见不良反应包括腹泻、皮疹和QT间期延长等。治疗期间应定期监测心电图和肝功能，若出现间质性肺病需立即停药。建议联合多学科诊疗模式，根据病情进展调整治疗方案，部分患者可序贯使用第四代EGFR抑制剂。