环磷酰胺作为免疫抑制剂和抗肿瘤药物，一般具有抑制免疫系统、抗肿瘤活性、破坏DNA结构、治疗自身免疫性疾病以及调节淋巴细胞功能等功效和作用。
1、抑制免疫系统
环磷酰胺通过抑制T细胞和B细胞的增殖，降低免疫细胞的活性，从而减少免疫系统对自身组织或移植器官的攻击。这种机制使其在器官移植后抗排斥治疗中发挥重要作用。
2、抗肿瘤活性
该药物能够干扰肿瘤细胞的DNA复制过程，阻断肿瘤细胞分裂增殖。其代谢产物可与DNA链形成交叉连接，导致肿瘤细胞结构损伤并引发凋亡，常用于治疗淋巴瘤、白血病等恶性肿瘤。
3、破坏DNA结构
环磷酰胺在体内代谢后生成活性物质，这些代谢物能与DNA分子中的鸟嘌呤碱基结合，形成不可逆的共价键。这种交联作用会阻碍DNA双链分离，影响细胞正常分裂过程。
4、治疗自身免疫性疾病
通过抑制过度活跃的免疫反应，可有效缓解系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等疾病的炎症症状。其作用强度与用药剂量呈正相关，需严格监控用药方案。
5、调节淋巴细胞功能
药物可选择性减少淋巴细胞数量，特别是对快速增殖的淋巴细胞亚群具有显著抑制作用。这种细胞毒性作用有助于控制异常免疫反应，但同时也可能降低机体抗感染能力。
环磷酰胺属于处方药物，需在肿瘤科或风湿免疫科医师指导下使用。治疗期间应定期监测血常规和肝肾功能，出现严重骨髓抑制或出血性膀胱炎等情况需立即就医。患者应避免自行调整用药剂量或疗程，防止发生严重不良反应。