环磷酰胺注射液作为抗肿瘤药物和免疫抑制剂，通常具有抗肿瘤、免疫抑制、治疗自身免疫性疾病、抑制器官移植排斥反应以及治疗某些血液系统疾病等作用。该药物需在医生指导下使用，避免自行用药。
1、抗肿瘤
环磷酰胺注射液属于烷化剂类化疗药物，可通过干扰DNA的合成与修复，抑制肿瘤细胞增殖。临床常用于治疗淋巴瘤、白血病、乳腺癌等多种恶性肿瘤，尤其对增殖速度较快的肿瘤细胞具有选择性杀伤作用。
2、免疫抑制
该药物能抑制淋巴细胞增殖，降低免疫系统活性。在器官移植领域用于预防移植物抗宿主病，在风湿免疫科常用于治疗系统性红斑狼疮等过度免疫反应导致的疾病。
3、治疗自身免疫性疾病
通过调节异常免疫反应，可改善类风湿关节炎、系统性血管炎等疾病的关节肿胀、血管炎症等症状。其免疫调节作用有助于控制病情进展。
4、抑制器官移植排斥反应
作为移植术后三联免疫抑制方案的重要组成部分，能有效降低受体对移植器官的排斥反应，提高移植物存活率，常与糖皮质激素等药物联用。
5、治疗某些血液系统疾病
对再生障碍性贫血、特发性血小板减少性紫癜等血液疾病，可通过抑制异常免疫反应改善造血功能，但需严格监测骨髓抑制等副作用。
使用环磷酰胺注射液期间需定期监测血常规、肝肾功能指标。治疗过程中可能出现骨髓抑制、出血性膀胱炎等不良反应，用药期间建议增加水分摄入。具体治疗方案需由肿瘤科或风湿免疫科医师根据患者病情制定，不可随意调整剂量或疗程。