尼洛替尼胶囊作为酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性髓系白血病，其疗效主要体现在抑制异常细胞增殖、延缓疾病进展等方面。该药物一般具有分子靶向治疗、抑制肿瘤增殖、延缓疾病进展、促进长期缓解、改善耐药性等作用。
1、分子靶向治疗
尼洛替尼通过特异性抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，精准阻断白血病细胞的异常信号传导。这种靶向作用可减少对正常细胞的损伤，降低治疗相关毒副反应发生率。
2、抑制肿瘤增殖
该药物能有效抑制白血病细胞的DNA合成和分裂过程，降低外周血中幼稚细胞比例。临床数据显示，约80%慢性期患者在治疗后达到主要分子学反应。
3、延缓疾病进展
通过持续抑制白血病干细胞活性，可显著延长慢性期持续时间。研究显示规范用药患者5年无进展生存率可达87%，较传统化疗提升明显。
4、促进长期缓解
长期规范用药可使多数患者维持深度分子学缓解。约76%患者在持续治疗48个月后仍保持主要分子学反应，部分患者可实现无治疗缓解状态。
5、改善耐药性
对伊马替尼耐药或不耐受的患者，换用尼洛替尼后约50%可获得血液学缓解。其通过优化分子结构增强与激酶结构域结合力，能克服部分基因突变导致的耐药问题。
患者用药期间需定期监测血常规、肝功能及心电图，注意可能出现QT间期延长、胰腺炎等不良反应。治疗过程中应根据血液学、分子学反应及时调整方案，避免自行停药或更改剂量。