环磷酰胺作为免疫抑制剂，在肾病综合征治疗中通常具有缓解蛋白尿、减少疾病复发、延缓肾功能恶化、联合激素增效以及适用于特定人群等效果。其具体疗效存在个体差异，需结合患者实际情况评估。
1、缓解蛋白尿
环磷酰胺通过抑制异常免疫反应，减少肾小球基底膜通透性，从而降低尿蛋白排泄。临床观察显示部分患者在用药4-8周后，24小时尿蛋白定量可下降30%-50%，但完全缓解率与病理类型密切相关。
2、减少疾病复发
对于激素依赖型或频繁复发的肾病综合征患者，该药可显著延长缓解期。研究数据显示规范疗程治疗后，1年复发率可从60%以上降至20%-30%，尤其对微小病变型肾病效果更明显。
3、延缓肾功能恶化
在局灶节段性肾小球硬化等慢性进展型病理类型中，该药可通过抑制炎症因子释放，减缓肾小球硬化进程。长期随访显示用药组较未用药组血肌酐翻倍风险降低约40%。
4、联合激素增效
与糖皮质激素联用时可产生协同作用，既能快速控制炎症反应，又能通过免疫抑制作用维持长期疗效。这种方案特别适用于激素抵抗型患者，可使50%-60%病例获得缓解。
5、适用特定人群
主要推荐用于儿童复发性肾病综合征、成人激素依赖型病例，以及病理提示存在细胞增殖或新月体形成的患者。但需严格排除肝功能异常、骨髓抑制等禁忌证。
该药可能引起骨髓抑制、出血性膀胱炎等不良反应，治疗期间需定期监测血常规和肝肾功能。建议在肾内科医师指导下规范使用，根据病理类型和药物反应及时调整方案，通常每2-4周复查尿蛋白及血清白蛋白水平评估疗效。