米托坦主要用于治疗肾上腺皮质癌，也可用于控制由肾上腺肿瘤引起的库欣综合征。该药物通过抑制肾上腺皮质功能及破坏肿瘤细胞发挥治疗作用。
1、治疗肾上腺皮质癌
米托坦是肾上腺皮质癌的特异性治疗药物，尤其适用于无法手术切除或发生转移的晚期患者。其作用机制是通过干扰线粒体功能，选择性破坏肾上腺皮质细胞，从而抑制肿瘤生长并减少激素分泌。
2、控制库欣综合征
对于因肾上腺肿瘤导致的皮质醇过量分泌引起的库欣综合征，米托坦可降低皮质醇水平。它能抑制胆固醇侧链裂解酶，阻断皮质醇合成路径，从而缓解向心性肥胖、高血压等典型症状。
3、抑制肾上腺皮质功能
米托坦对正常和病变的肾上腺组织均有抑制作用，可减少糖皮质激素、盐皮质激素及雄激素的分泌。这种特性使其可用于术前准备，缩小肿瘤体积以降低手术风险。
4、辅助术后治疗
对于接受过肾上腺皮质癌切除术的患者，米托坦常作为术后辅助治疗药物使用。它能清除残留的微小病灶，降低局部复发和远处转移的概率。
5、缓解激素分泌过多症状
通过调节肾上腺激素合成，米托坦可改善因皮质醇、醛固酮等激素过量引发的代谢紊乱，如纠正低钾血症、控制血糖升高等继发症状。
使用米托坦需严格遵循医嘱，治疗期间需定期监测血药浓度和肝肾功能。可能出现恶心、神经毒性等不良反应，建议在经验丰富的肿瘤科医生指导下规范用药，根据个体情况调整治疗方案。