血友病目前尚不能完全治愈，但通过规范治疗可有效控制症状及预防并发症。该病属于遗传性凝血功能障碍性疾病，需长期管理以减少出血风险。
血友病的发病与凝血因子基因突变有关，属于先天性缺陷。患者体内缺乏足够的凝血因子Ⅷ或Ⅸ，导致凝血功能异常，这种基因层面的问题目前尚无根治手段。现阶段主要采用凝血因子替代疗法，通过定期输注凝血因子浓缩剂维持凝血功能，如重组人凝血因子Ⅷ、凝血酶原复合物等，但这些治疗仅能暂时性补充缺失因子，无法修复基因缺陷。
近年来基因治疗研究取得进展，通过载体将正常凝血因子基因导入患者体内，已在临床试验中观察到部分患者凝血因子水平显著提升且维持较长时间。但该疗法仍存在潜在风险，如免疫反应、基因插入突变等，尚未成为常规治疗手段。
患者需定期至血液科随访，在医生指导下制定个体化治疗方案。日常生活中应避免剧烈运动和外伤，出现异常出血时及时就医。进行拔牙等有创操作前需提前补充凝血因子，女性孕前应进行遗传咨询。