靶点在医学治疗中主要发挥精准治疗、减少副作用、提高疗效、个体化治疗以及推动新药研发等作用。通过针对特定分子或结构进行干预，可优化疾病管理策略。
1、精准治疗
靶点通常是疾病发生发展的关键分子，如癌细胞表面的特定受体或异常蛋白。通过设计靶向药物精准结合这些分子，能够阻断其功能，例如抑制肿瘤细胞增殖信号传导，从而控制病情进展。
2、减少副作用
传统化疗药物可能无差别攻击正常细胞和病变细胞。靶向治疗通过锁定病变组织特有的生物标志物，减少对健康组织的损伤，如部分靶向药可选择性抑制炎症因子，降低全身免疫反应带来的不良反应。
3、提高疗效
针对明确靶点的治疗方案往往具有更高应答率。例如在高血压治疗中，血管紧张素转换酶抑制剂通过精准抑制特定酶活性，更有效地调节血压水平，较传统药物更稳定持久。
4、个体化治疗
靶点检测可指导治疗方案选择。通过基因检测识别患者体内药物代谢酶或疾病相关蛋白的变异情况，制定针对性用药方案，如根据乳腺癌HER2表达水平决定是否使用曲妥珠单抗。
5、新药研发
靶点筛选是现代药物开发的核心环节。明确致病机制中的关键分子靶标后，可通过计算机模拟、高通量筛选等技术加速候选药物发现，例如针对新冠病毒刺突蛋白研发的疫苗和抗体药物。
靶向治疗需在专业医生指导下进行，治疗前需完善相关分子检测评估适应症。部分患者可能出现耐药或靶点突变，需定期复查并根据病情调整方案。随着生物技术发展，新型靶点不断被发现，为多种疑难疾病提供了更优治疗选择。