脐带血存留的医疗价值主要源于其中富含的造血干细胞，具有再生和分化能力。其核心作用包括治疗血液系统疾病、修复免疫缺陷、替代遗传缺陷细胞、支持再生医学研究以及提供未来治疗潜力。
1、治疗血液系统疾病
脐带血中的造血干细胞可用于治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病。这些干细胞通过移植可重建患者造血功能，全球已有数万例成功案例，尤其适用于找不到合适骨髓配型的患者。
2、修复免疫缺陷
对于严重联合免疫缺陷症等先天免疫系统疾病，脐带血移植能帮助重建免疫功能。相比骨髓移植，脐带血引发的移植物抗宿主反应更轻微，特别适合婴幼儿患者。
3、替代遗传缺陷细胞
针对遗传性血液病如地中海贫血、镰状细胞贫血，基因正常的脐带血干细胞可替代存在基因缺陷的自身细胞。近年开展的基因编辑技术更可对脐带血干细胞进行体外修饰后回输。
4、再生医学应用
研究表明脐带血中的间充质干细胞在神经修复、心肌再生等领域具有潜力。临床试验已探索其在脑瘫、自闭症、糖尿病等疾病中的应用，但尚处于研究阶段。
5、临床研究价值
脐带血库为医学研究提供重要生物样本资源，支持干细胞生物学、疾病机制等基础研究。部分机构正开发脐带血衍生的新型细胞治疗产品，如CAR-T细胞疗法等。
建议在专业脐血库进行规范储存，储存前需经严格检测。选择储存时应充分了解适用范围，并非所有疾病都适用自体储存。临床使用时需严格配型，治疗决策应遵专业血液科医师指导。对于有家族遗传病史的家庭，可考虑在产科医生建议下评估储存价值。