依维莫司对部分肿瘤治疗具有一定的有效性。作为哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂，它通过阻断肿瘤细胞生长信号通路发挥抗肿瘤作用，临床主要用于治疗晚期肾细胞癌、结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤以及某些类型的乳腺癌等。
1、抑制肿瘤细胞增殖
依维莫司可特异性结合mTOR蛋白，干扰细胞周期调控相关蛋白的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。这种作用机制在肾细胞癌治疗中效果尤为显著，能有效延缓疾病进展。
2、阻断血管生成
该药物可降低血管内皮生长因子的表达水平，抑制肿瘤新生血管的形成。这种抗血管生成作用使其在治疗晚期神经内分泌肿瘤时，能够有效限制肿瘤组织的血液供应。
3、调节免疫微环境
依维莫司可通过影响肿瘤微环境中免疫细胞的活性，增强机体对肿瘤细胞的免疫识别能力。这种免疫调节作用在乳腺癌治疗中与内分泌药物联用时，可显著提高治疗效果。
4、控制结节性硬化症相关肿瘤
对于结节性硬化症引发的肾血管平滑肌脂肪瘤，依维莫司能有效缩小肿瘤体积，改善相关临床症状。临床数据显示约42%患者治疗后肿瘤体积缩小超过50%。
5、延缓耐药性发展
在雌激素受体阳性乳腺癌治疗中，依维莫司与依西美坦联用可逆转内分泌治疗耐药性。这种联合用药方案能使疾病进展风险降低57%，显著延长无进展生存期。
使用依维莫司需严格遵循肿瘤专科医师指导，治疗期间需定期监测血糖、血脂水平及肺功能。常见不良反应包括口腔炎、皮疹和代谢异常，多数可通过剂量调整或对症处理得到控制。患者在治疗过程中应避免接种活疫苗，并注意预防机会性感染。