靶向治疗是一种针对疾病特定分子靶点的精准治疗方法，其原理主要基于识别并干扰与疾病发生发展相关的关键分子机制。该治疗方式通过特异性作用于肿瘤细胞或其他病变细胞的异常信号通路，减少对正常组织的损伤。
1、分子靶点选择
靶向治疗的核心在于识别病变细胞的特异性分子标记物，如基因突变、过表达蛋白或特定受体。例如，在非小细胞肺癌中常见的EGFR基因突变，可通过基因检测确定适用靶向药物的人群。
2、信号通路阻断
药物通过与靶点结合，干扰细胞增殖相关的信号传导。抗HER2单克隆抗体可阻断乳腺癌细胞生长信号，小分子酪氨酸激酶抑制剂能抑制肿瘤血管生成的关键通路。
3、诱导细胞凋亡
部分靶向药物通过激活细胞程序性死亡机制发挥作用。BCR-ABL融合蛋白抑制剂可使慢性粒细胞白血病细胞恢复正常的凋亡调控能力，从而控制病情进展。
4、免疫调控增强
新型靶向治疗联合免疫检查点抑制剂，可解除肿瘤微环境的免疫抑制状态。PD-1/PD-L1抑制剂通过阻断免疫逃逸机制，增强T细胞对肿瘤的识别和清除能力。
该治疗需在基因检测指导下进行，患者应定期接受疗效评估和耐药监测。治疗过程中可能出现靶点相关不良反应，如皮肤反应或间质性肺炎，需由专科医生制定个体化治疗方案并根据病情调整用药策略。