视网膜母细胞瘤的治疗方案需根据肿瘤分期、位置及是否累及双眼等因素综合制定，通常包括化学治疗、局部治疗、放射治疗、手术治疗及其他辅助治疗。具体需由眼科及肿瘤科医生评估后选择个体化方案。
1、化学治疗
适用于肿瘤体积较小、未侵犯视神经或出现全身转移的情况。常用药物包括长春新碱、依托泊苷、卡铂等，可通过静脉注射或动脉介入给药缩小肿瘤体积，为后续局部治疗创造条件。对于双眼发病患儿，化疗可降低眼球摘除率。
2、局部治疗
针对局限于视网膜且直径≤3mm的肿瘤，可采用激光光凝术直接破坏肿瘤组织。冷冻治疗适用于周边部肿瘤，通过低温使肿瘤细胞坏死。这两种方式创伤小且能保留视力，但需严格掌握适应症。
3、放射治疗
外照射放疗适用于肿瘤范围较大、侵犯玻璃体或化学治疗效果不佳者，常用剂量为40-45Gy。近年来质子放疗因精准性高、对周围组织损伤小而被推广，尤其适用于视神经附近肿瘤。
4、手术治疗
当肿瘤充满眼球、继发青光眼或侵犯视神经时，需行眼球摘除术并植入义眼台。术后需对摘除眼球进行病理检查，若发现高危因素如脉络膜浸润，需联合化疗及放疗。
5、靶向治疗与免疫治疗
针对复发或转移病例，可尝试使用替莫唑胺等靶向药物，或采用GD2单克隆抗体进行免疫治疗。新辅助化疗联合自体干细胞移植也在探索中。
确诊视网膜母细胞瘤后需在2周内开始治疗，建议选择具备儿童肿瘤综合治疗资质的医院。治疗期间需每2-3个月进行眼底检查、眼眶MRI等评估疗效，特别注意继发第二肿瘤的风险。家长应严格遵循医嘱，不可自行中断治疗或尝试偏方。