血友病目前尚无法完全治愈,但通过规范治疗可以有效控制病情,患者通常能够维持正常的生活质量。现有治疗手段以缓解症状和预防出血为主,结合长期管理可显著改善预后。
替代疗法是主要治疗方式,通过定期输注凝血因子替代物补充患者缺乏的Ⅷ或Ⅸ因子。重组凝血因子和病毒灭活的血源性凝血因子制剂能有效止血并预防关节损伤,治疗时机越早效果越好。预防性治疗适用于中重度患者,每周2-3次规律输注可降低自发性出血风险。
基因治疗作为新兴手段已进入临床试验阶段,通过载体递送正常凝血因子基因,部分患者治疗后能持续表达凝血因子。辅助治疗包括抗纤溶药物氨甲环酸的应用,可增强止血效果,但需注意与凝血因子制剂的间隔使用。物理康复治疗能改善关节功能,配合冷敷、加压包扎等局部处理措施。
血友病患者需建立终生管理意识,避免剧烈运动和创伤风险。建议在血友病诊疗中心定期进行凝血功能检测、关节评估和抗体筛查。治疗过程中出现异常出血或疗效下降时,应及时排查抑制物产生。随着医疗技术进步,血友病的治疗目标已从止血转向功能恢复和健康维持。