口腔溃疡的治疗药物需根据具体病因选择，通常包括局部止痛药、抗菌消炎药、促进愈合药、调节免疫药以及中药制剂等，不存在绝对最有效的药物。建议在医生指导下规范用药，避免自行盲目选择。
1、局部止痛药物
此类药物通过阻断神经传导或形成保护膜缓解疼痛。常见有利多卡因凝胶、复方苯佐卡因凝胶等，可直接涂抹于溃疡表面，快速减轻进食或说话时的不适感。使用时需注意每日不超过3次，连续使用不超过1周。
2、抗菌消炎药物
适用于继发感染的溃疡，可抑制细菌繁殖并减轻炎症反应。常用西地碘含片、氯己定含漱液、曲安奈德口腔软膏等；其中含漱液需每日使用3-4次，含服药物每次需保持5分钟以上以增强疗效。
3、促进愈合药物
重组人表皮生长因子凝胶、西瓜霜喷剂等能加速黏膜修复。临床数据显示，此类药物可将平均愈合时间缩短2-3天。建议清洁创面后薄涂，每日2-3次直至愈合。
4、调节免疫药物
反复发作的口腔溃疡可考虑免疫调节治疗。转移因子口服溶液、匹多莫德片等通过增强机体免疫力减少复发频率。通常用药期间需定期监测免疫功能。
5、中药制剂
冰硼散、锡类散等中成药具有清热解毒功效。研究显示其能降低溃疡面炎性因子水平，但起效较西药缓慢。建议配合维生素B族服用，阴虚火旺者慎用。
出现口腔溃疡需保持口腔清洁，避免辛辣刺激饮食。若溃疡直径超过5毫米、持续3周未愈或伴发热等症状，应及时到口腔黏膜科就诊。药物治疗期间需遵医嘱定期复诊评估疗效，切忌自行增减药量或混合使用多种制剂。