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哪些疾病适合CAR-T细胞疗法?

汤多壮 血液内科 副主任医师

南昌大学第二附属医院 三甲

CAR-T细胞疗法是一种针对特定血液系统恶性肿瘤的免疫治疗方法,目前主要适用于复发或难治性的B细胞急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等疾病。该疗法通过改造患者自身的T细胞来精准识别并清除肿瘤细胞。

1、B细胞急性淋巴细胞白血病

CAR-T细胞疗法在儿童和年轻成人复发或难治性B-ALL患者中展现出显著疗效,尤其针对CD19阳性白血病细胞。临床试验显示部分患者可达完全缓解,但需注意可能引发细胞因子释放综合征等不良反应。

2、弥漫大B细胞淋巴瘤

对于经历二线及以上系统治疗失败的DLBCL患者,CD19靶向CAR-T疗法已成为重要治疗选择。美国FDA已批准相关产品用于治疗成人复发/难治性病例,客观缓解率可达50-80%。

3、多发性骨髓瘤

针对BCMA抗原的CAR-T疗法已获批用于多线治疗失败的多发性骨髓瘤患者。最新研究显示其总缓解率超过70%,但需关注长期疗效和神经毒性等潜在风险。

该疗法目前主要适用于血液肿瘤领域,实体瘤治疗尚处于研究阶段。治疗前需严格评估患者体能状态、肿瘤负荷及器官功能,治疗期间需在具备重症监护条件的医疗中心进行。患者可能面临细胞因子风暴、神经毒性等并发症风险,治疗费用相对较高,建议在血液科专家指导下进行个体化决策。

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