甲硫氧嘧啶作为抗甲状腺药物，主要用于治疗甲状腺功能亢进症，其作用包括抑制甲状腺激素合成、减少激素释放、阻断碘有机化过程、调节免疫功能以及辅助术前准备和放射性碘治疗。
1、抑制甲状腺激素合成
甲硫氧嘧啶通过抑制甲状腺过氧化物酶的活性，阻碍甲状腺球蛋白中酪氨酸的碘化过程，从而减少甲状腺素（T4）和三碘甲状腺原氨酸（T3）的生成。这种抑制作用能有效降低血液中甲状腺激素水平。
2、减少甲状腺激素释放
该药物可抑制甲状腺滤泡细胞中已合成的甲状腺球蛋白水解，防止储存状态的T3、T4进入血液循环。这种双重抑制作用使得其在甲状腺功能亢进症急性期治疗中具有重要价值。
3、抑制碘的有机化过程
通过干扰碘离子转化为活性碘的形式，阻断碘与酪氨酸结合的有机化步骤。这种作用可减少甲状腺内活性碘的储备，为后续放射性碘治疗创造有利条件。
4、免疫调节作用
甲硫氧嘧啶能降低甲状腺自身抗体水平，抑制甲状腺内淋巴细胞的浸润，对伴有甲状腺自身免疫性反应的Graves病患者具有双重治疗效果。这种免疫调节作用有助于延缓疾病进展。
5、辅助术前准备
在进行甲状腺次全切除术前，该药物可帮助控制甲状腺功能亢进症症状，使患者基础代谢率恢复正常范围。配合碘剂使用时，能有效减少术中出血风险，为手术创造安全条件。
甲状腺功能亢进症患者需在医生指导下规范使用甲硫氧嘧啶，治疗期间应定期监测甲状腺功能和血常规。出现发热、咽痛等不良反应时应及时就诊，避免擅自调整用药剂量影响治疗效果。