干细胞治疗的有效性需根据具体疾病类型和治疗阶段来判断，目前在某些领域已显示应用潜力，但整体仍处于探索阶段。其效果受疾病性质、干细胞来源及技术成熟度等多方面因素影响。
1、血液系统疾病
干细胞治疗在血液疾病如白血病、淋巴瘤中应用较为成熟。造血干细胞移植通过替换异常造血细胞，帮助重建正常血液系统，已成为部分血液肿瘤的一线治疗方案，临床数据显示5年生存率可达40-60%。
2、神经系统疾病
针对帕金森病、脊髓损伤等神经系统疾病的干细胞疗法尚处临床试验阶段。动物实验显示间充质干细胞能分泌神经营养因子，但人体试验中细胞存活率仅约15-30%，且功能整合效果不稳定，需进一步验证长期安全性。
3、骨关节修复
骨关节炎治疗中，临床使用自体软骨细胞移植已取得部分疗效，影像学显示约60%患者术后1年关节间隙改善。但干细胞定向分化为功能软骨细胞的效率仅30-50%，且再生组织力学性能常低于正常软骨。
干细胞治疗存在细胞异常分化、肿瘤形成等风险，国内仅批准部分成熟疗法应用于特定适应症。建议患者在选择治疗前，通过正规医疗机构进行专业评估，并关注国家卫健委公布的临床研究备案项目。治疗过程中应严格遵循医嘱，定期进行安全性监测和疗效评估。