环磷酰胺作为烷化剂类化疗药物，主要通过破坏癌细胞DNA结构、抑制肿瘤增殖、联合其他疗法以及调节免疫等途径治疗癌症。其应用范围广泛，但需严格遵医嘱使用并监测不良反应。
1、破坏癌细胞DNA结构
环磷酰胺在体内代谢为活性物质后，可与DNA双链形成交叉连接，干扰DNA复制过程。这种作用对处于快速分裂期的癌细胞尤为显著，通过阻断细胞分裂周期中的G2/M期，导致肿瘤细胞凋亡。其烷化作用具有广谱抗肿瘤特性，可应用于多种实体瘤和血液系统肿瘤。
2、抑制肿瘤细胞增殖
该药物通过干扰RNA合成和蛋白质翻译过程，抑制肿瘤细胞的有丝分裂。这种细胞周期非特异性作用使其对生长分数不同的肿瘤细胞均有效，尤其对淋巴组织、骨髓等增殖活跃组织的肿瘤细胞作用显著，这也是其常用于淋巴瘤、白血病等疾病的基础。
3、联合治疗方案应用
在临床实践中，环磷酰胺常与多柔比星、长春新碱等细胞毒性药物组成联合化疗方案。通过不同作用机制的药物协同，可提高肿瘤细胞杀灭率并减少耐药性发生。例如CHOP方案（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松）已成为非霍奇金淋巴瘤的标准疗法。
4、免疫调节作用
除直接抗肿瘤作用外，该药物可选择性抑制T淋巴细胞和B淋巴细胞，这种免疫抑制作用使其在造血干细胞移植预处理、自身免疫性疾病相关肿瘤治疗中发挥独特疗效。通过调节肿瘤微环境中的免疫应答，增强机体对肿瘤细胞的识别清除能力。
5、多癌种适应症
临床主要应用于乳腺癌、卵巢癌、非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等恶性肿瘤。对横纹肌肉瘤、神经母细胞瘤等儿童肿瘤亦有明确疗效。不同肿瘤类型的用药剂量和疗程存在显著差异，需根据肿瘤分期、病理类型及患者体能状况个体化制定。
使用环磷酰胺期间需定期监测血常规、肝肾功能及尿常规，警惕骨髓抑制、出血性膀胱炎等不良反应。治疗过程中应充分水化，必要时配合美司钠等尿路保护剂。患者出现持续发热、异常出血或排尿疼痛时应立即就医。具体用药方案需由肿瘤专科医生根据病理诊断和分期制定，切勿自行调整剂量或疗程。