阿糖胞苷（Ara-C）是一种常用的化疗药物，属于抗代谢类抗肿瘤药，主要通过干扰DNA合成抑制癌细胞增殖。它常用于治疗急性白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤，也可用于某些实体瘤的辅助治疗。
1、作用机制
阿糖胞苷通过被细胞摄取后转化为活性代谢产物Ara-CTP，竞争性抑制DNA聚合酶活性，干扰DNA链的延伸和修复，从而阻断肿瘤细胞分裂。其对S期（DNA合成期）细胞具有高度选择性杀伤作用。
2、临床应用
该药对急性髓系白血病（AML）疗效显著，常与柔红霉素联用作为诱导缓解方案。在淋巴瘤治疗中，多用于高危或复发患者的挽救性化疗。鞘内注射还可用于防治白血病脑膜浸润。
3、常见副作用
骨髓抑制表现为白细胞和血小板减少；消化道反应如恶心、口腔黏膜炎较常见；大剂量使用可能引发神经毒性，出现小脑共济失调或意识障碍。约30%患者可能出现药物热。
4、注意事项
治疗期间需严格监测血常规及肝肾功能。育龄期患者用药期间需避孕，妊娠期禁用。鞘内注射后应平卧6小时以防低颅压性头痛。与其他骨髓抑制药物联用时需调整剂量。
5、耐药性机制
肿瘤细胞可能通过增加胞苷脱氨酶活性、下调核苷转运体表达或突变DNA修复通路产生耐药。临床可通过联合使用地西他滨等去甲基化药物部分逆转耐药。
使用阿糖胞苷需严格遵循个体化治疗方案，医生会根据肿瘤类型、分期及患者体能状态调整给药剂量和疗程。治疗期间应加强支持治疗，定期评估疗效并及时处理不良反应。