杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗方法需根据患者病情进展进行个体化选择，目前较新的干预手段包括基因治疗、新型药物、细胞治疗及支持性疗法等。以下从不同方向分析其最新治疗进展：
1、基因治疗
外显子跳跃疗法通过反义寡核苷酸药物（如eteplirsen、golodirsen）靶向跳过基因突变区域，促使细胞产生缩短但有功能的抗肌萎缩蛋白。部分药物已获FDA批准用于特定外显子突变患者。基因替代疗法使用腺相关病毒（AAV）载体携带微抗肌萎缩蛋白基因（如SRP-9001），目前处于Ⅲ期临床试验阶段，初步数据显示可改善肌肉功能。
2、新型药物
Vamorolone作为新型类固醇药物，在减少炎症反应的同时显著降低传统激素的骨代谢异常等副作用，已于2023年获FDA批准。肌肉生长抑制素抑制剂（如Domagrozumab）通过阻断肌肉生长抑制素活性促进肌肉再生，Ⅱ期试验显示可延缓运动功能下降。
3、细胞治疗
干细胞移植疗法尝试将基因修饰的间充质干细胞或诱导多能干细胞分化的肌母细胞移植到患者体内，动物实验证实可部分恢复肌肉蛋白表达。目前全球多个研究中心正在进行安全性及有效性评估。
4、支持性综合管理
个性化康复方案结合水疗、辅助支具和呼吸肌训练，可延缓关节挛缩和脊柱侧弯。无创通气联合咳痰机使用显著改善晚期患者生存质量。心脏保护方面，新型心肌靶向药物如ARNI（沙库巴曲缬沙坦）正在探索对DMD心肌病的改善作用。
患者需定期在神经肌肉疾病专科随访，通过基因检测明确突变类型后选择针对性治疗方案。建议关注国际多中心临床试验动态，部分新疗法可通过伦理审查后申请同情用药。治疗过程中需监测药物不良反应并联合营养支持、心理干预等多学科管理，早期干预有助于延长患者独立活动时间并改善预后。