阵发性睡眠性血红蛋白尿症通常不能彻底治愈，但部分患者通过异基因造血干细胞移植可能实现临床治愈，具体需根据病情严重程度及个体情况判断。多数患者需通过长期药物及支持治疗控制病情进展。
1、药物治疗控制
患者可通过抗补体药物治疗减少溶血发作，例如依库珠单抗可抑制补体激活，降低血管内溶血风险。长期用药需注意预防感染，并定期监测血常规及肝肾功能指标。
2、造血干细胞移植
年轻且配型成功的重症患者可考虑移植治疗，该方法通过重建正常造血系统实现根治。但移植存在移植物抗宿主病、感染等风险，术后需长期使用免疫抑制剂。
3、长期支持管理
日常需补充叶酸及铁剂纠正贫血，严重血红蛋白尿时需碱化尿液。避免感染、剧烈运动等诱因，建议每3-6个月复查骨髓象、流式细胞术检测克隆比例。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症属于慢性疾病，患者需在血液科医生指导下制定个性化方案。新型补体抑制剂如ravulizumab可延长给药间隔，减轻治疗负担。保持规律作息、避免氧化应激因素，有助于改善生活质量并延缓病情进展。