PREP在正确使用的情况下预防HIV感染的效果较好，但实际效果受用药依从性、药物选择及个体暴露风险等因素影响。研究表明，严格遵医嘱每日服用PREP药物，可使HIV感染风险降低约90%以上，对于性传播途径的保护效果更为显著。
1、用药依从性
每日定时服用是保证血药浓度持续有效的关键。漏服次数超过每周两次时，药物对黏膜组织的保护作用会明显减弱，尤其是直肠和生殖器部位的病毒防御能力下降明显。电子药盒提醒或手机定时功能可帮助提升服药规律性。
2、药物选择
恩曲他滨联合替诺福韦是目前主流方案，对HIV-1型病毒阻断率达99%。但针对耐药株感染者需调整方案，如改用多替拉韦等整合酶抑制剂，此时需提前进行耐药基因检测。
3、暴露风险等级
对于静脉注射吸毒者，PREP预防血液传播的有效性约为74%，需配合针具清洁措施。性行为中未使用安全套的高频暴露者，即使规范用药仍建议每3个月进行HIV抗原抗体联合检测。
使用PREP期间需保持每3个月一次的肝肾功能监测，避免与丙肝病毒共感染引发的肝肾损伤。建议将暴露后72小时内的PEP治疗作为补救措施，并与安全套等物理阻隔法联合使用以提升整体防护效果。