阿糖胞苷作为抗肿瘤药物，一般用于急性白血病、慢性髓系白血病急变期、淋巴瘤、脑膜白血病等癌症的治疗。其作用机制主要是通过抑制DNA合成，从而干扰肿瘤细胞的增殖。
1、急性白血病
阿糖胞苷是治疗急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病的基础化疗药物。它能通过竞争性抑制DNA聚合酶活性，阻断白血病细胞DNA链的延伸，尤其对处于S增殖期的细胞具有选择性杀伤作用，常与柔红霉素等药物组成联合化疗方案。
2、慢性髓系白血病急变期
当慢性髓系白血病进展至急变期时，治疗方案需调整为急性白血病化疗方案。阿糖胞苷可通过抑制DNA修复机制，增强对急变期白血病干细胞的清除效果，通常需要联合使用高三尖杉酯碱等药物。
3、淋巴瘤
对于高度恶性的非霍奇金淋巴瘤，特别是淋巴母细胞淋巴瘤，阿糖胞苷能有效穿透血脑屏障。其代谢产物阿糖胞苷三磷酸可整合入DNA链，导致DNA链断裂，常与环磷酰胺、长春新碱等组成CHOP方案的改良治疗方案。
4、脑膜白血病
由于阿糖胞苷具有较好的脑脊液渗透能力，鞘内注射可直接清除脑膜中的白血病细胞。该药物在脑脊液中的半衰期可达2-11小时，能有效维持治疗浓度，通常与甲氨蝶呤交替使用预防中枢神经系统复发。
5、实体瘤辅助治疗
在乳腺癌、卵巢癌等实体瘤的联合化疗中，阿糖胞苷可作为放射增敏剂。通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复能力，增强放疗对肿瘤细胞的杀伤效果，常与紫杉醇类药物联合使用。
使用阿糖胞苷需严格遵循血液科医师的诊疗方案，治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能等指标。出现骨髓抑制、黏膜炎等不良反应时，应及时与主治医生沟通调整用药方案，切勿自行增减药物剂量或更改疗程。