环磷酰胺作为免疫抑制剂可用于治疗某些肾病，但使用过程中可能出现多种副作用。常见的副作用主要包括骨髓抑制、消化系统反应、泌尿系统毒性、免疫抑制以及其他不良反应，需在医生指导下规范用药。
1、骨髓抑制
环磷酰胺可抑制骨髓造血功能，导致白细胞、血小板及红细胞减少，表现为乏力、感染易感性增加或出血倾向。治疗期间需每周监测血常规，若白细胞计数低于3×10⁹/L需暂停药物。
2、消化系统反应
约30%-50%患者会出现恶心、呕吐、食欲下降等胃肠道症状，可能与药物直接刺激胃黏膜有关。严重者可能出现口腔黏膜炎或腹泻，可遵医嘱使用昂丹司琼等止吐药物缓解。
3、泌尿系统毒性
环磷酰胺的代谢产物丙烯醛可刺激膀胱黏膜，引起出血性膀胱炎，表现为尿频、尿急、血尿。用药期间需每日饮水2000ml以上，必要时配合美司钠注射液中和毒性。
4、免疫抑制
长期使用会降低机体免疫力，增加细菌、病毒及真菌感染风险，如反复呼吸道感染或带状疱疹。患者需避免接触传染源，出现发热等感染征兆时应及时就诊。
5、其他不良反应
部分患者可能出现脱发（通常可逆）、肝功能异常或远期肿瘤风险升高。女性患者可能发生卵巢功能抑制，导致月经紊乱或提前绝经。
使用环磷酰胺治疗期间需严格遵循医嘱，每2-4周复查血常规、肝肾功能及尿常规。出现严重血尿、持续发热或皮肤瘀斑等异常表现时，应立即停药并就医。治疗期间建议采取避孕措施，避免药物对生殖细胞的影响。