青蒿素作为抗疟药物，在临床上主要用于治疗疟疾、系统性红斑狼疮、寄生虫感染等疾病，同时具有一定免疫调节和抗病毒作用。其应用需严格遵医嘱，避免自行用药。
1、疟疾治疗
青蒿素是治疗恶性疟疾的一线药物，尤其对氯喹耐药型疟原虫有显著杀灭作用。它能通过产生活性氧自由基破坏疟原虫的膜结构，快速降低原虫血症。临床常与其他抗疟药联用以延缓耐药性产生，如双氢青蒿素哌喹片等复方制剂。
2、系统性红斑狼疮
青蒿素衍生物如蒿甲醚可通过调节T淋巴细胞功能，抑制自身抗体产生，减轻皮肤损害和关节症状。研究发现其能降低患者尿蛋白水平，但对重症病例需联合免疫抑制剂。
3、抗寄生虫感染
实验显示青蒿素对弓形虫、血吸虫等寄生虫具有抑制作用。其过氧桥结构可破坏寄生虫线粒体功能，临床用于辅助治疗弓形虫病时，常与乙胺嘧啶等药物联用。
4、免疫调节作用
青蒿素能抑制NF-κB信号通路，降低IL-6、TNF-α等促炎因子水平。这种特性使其在类风湿关节炎等自身免疫性疾病中展现治疗潜力，但目前尚处研究阶段。
5、抗病毒作用
体外实验表明青蒿素可抑制EB病毒、巨细胞病毒复制，其机制可能与干扰病毒DNA聚合酶活性有关。但在HIV、乙肝等病毒感染治疗中尚未获得明确临床证据。
使用青蒿素制剂可能出现网织红细胞暂时下降、QT间期延长等不良反应。治疗期间需定期监测血常规、心电图，孕妇及肝肾功能不全者慎用。出现发热、心悸等异常反应应及时就诊。