青蒿素作为抗疟药物，主要用于治疗由疟原虫感染引起的疟疾。其功效作用包括治疗恶性疟、间日疟、三日疟、卵形疟以及脑型疟等类型，尤其对耐药性疟原虫感染具有显著效果。
1、恶性疟
恶性疟由恶性疟原虫引起，病情进展快且致死率高。青蒿素能快速杀灭红细胞内期的疟原虫，迅速降低原虫密度，尤其对氯喹耐药株有效，可在用药48小时内使患者退热并清除外周血中95%以上的原虫。
2、间日疟
间日疟原虫感染会引发隔日发热的周期性症状。青蒿素通过其内过氧桥结构破坏疟原虫膜系结构，抑制疟原虫的滋养体成熟过程，但对肝细胞内的休眠体无效，需联合伯氨喹进行根治治疗。
3、三日疟
三日疟原虫感染具有72小时发热周期的特点。青蒿素代谢产物双氢青蒿素可干扰疟原虫的线粒体功能，抑制其线粒体膜电位的维持，有效控制三日疟患者的临床症状。
4、卵形疟
卵形疟原虫感染多表现为轻度溶血性贫血。青蒿素可诱导疟原虫产生氧化应激反应，导致虫体蛋白烷基化及血红素聚合受阻，对卵形疟原虫的红内期裂殖体有强力杀灭作用。
5、脑型疟
脑型疟是恶性疟的严重并发症，伴有意识障碍等神经系统症状。青蒿素类药物能快速通过血脑屏障，抑制寄生在脑部毛细血管的红细胞内期原虫，降低颅内压和炎症反应，显著改善预后。
使用青蒿素类药物需注意规范用药疗程，避免单药使用导致耐药性产生。世界卫生组织推荐以青蒿素为基础的联合疗法（ACTs），患者应在医疗机构确诊疟疾类型后，严格遵循医嘱完成全程治疗。治疗期间需监测肝肾功能，孕妇及特殊人群用药需由专业医师评估。